億元罕病藥遭疑排擠癌症　健保署澄清「有專款」：實付沒這麼高

▲健保署給付AADC缺乏症罕病新藥引發議論。（圖／記者洪巧藍攝）

記者洪巧藍／臺北報導

健保給付「一劑要價近億元」的AADC缺乏症罕病新藥，遭網紅醫師質疑其價值，「一億元可以幫助200個癌症病人，這邊的花費是從別的疾病補過來。」健保署副署長龐一鳴今（3）日受訪表示，健保針對罕病藥物爲獨立專款，當中還有行政院編列20億公務預算挹注，不會排擠其他疾病給付。龐也透露，AADC藥物當初有談到「還款機制」，健保實付金額並不會到一億那麼高。

健保12月1日起正式給付「芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症（AADC缺乏症）」基因治療藥物，受益對象爲18個月以上、未滿6歲之具有嚴重表現型的AADC缺乏症的病人，每人終生給付一次，支付價9,999萬元/每劑，創下健保給付藥物單價最高紀錄。

健保署預估給付後受惠人數第一年13人，第二年至第五年每年5人，挹注藥費第一年13億元，第二年至第五年每年5億元。

這讓胸腔內科醫師蘇一峰發文質疑，政府說爲了照顧1名病童，每個人只要拿出5元就好，但1年有13名病童用藥，每人就要拿65元出來，1個人得癌症健保花費大概50萬到100萬，病童1針1億元，可以幫助100至200個癌症病人，在病童身上花掉1億元，就是從別的疾病補過來。

龐一鳴今日接受《ETtoday新聞雲》訪問表示，該藥費由「罕見疾病、血友病藥費及罕見疾病特材」專款支應，專款專用不會排擠其他疾病如癌症等病人權益；專款除來自健保總額，每年行政院還會以公務預算挹注，過去兩年金額皆達到20億元。

此外，因爲AADC藥物價格高昂，以價量協議會採取分期支付，觀察病人病情，用藥後「有效果纔開始付錢」。共擬會議結論則指出，本次是以「暫時性支付」納健保，會於3年後評估療效、檢討支付價與給付條件。龐一鳴也透露，這次議價有「還款機制」，藥物實際價格不會付到近億元那麼高，至於實付金額涉及保密機制。

臺大基因醫學部主任簡穎秀昨日受訪表示，AADC在過去20年沒有好的治療，患者不管幾歲只能躺着沒有動作發展；而接受這項基因治療的31名病童當中，有8成可以改善，脫離躺着的狀態，如果是早期接受治療，術後又加強復健的孩子，甚至有4成可以自主行走。

簡穎秀指出，病童光是從躺着變成坐起來，生活品質就差很多，對家長照顧來說也是很大的差異，「現在有個案恢復到可以正常去上學」。