中醫大附醫攜長聖 推EXO 001活體內CAR-T

首創靶向外泌體平臺多靶向CAR-T細胞治療技術 多項動物實驗中展現顯著療效

中醫大附醫外泌體及多維生醫轉譯開發中心副主任陳怡文（左起）、長聖生技資深專案經理許錦婷、中醫大附醫臺北分院副院長劉俊麟、中醫大附醫院長周德陽、中醫大附醫主任秘書陳韋成、長聖生技副總經理李明撰、中醫大附醫細胞治療轉譯中心副研究員黃士維與細胞治療轉譯中心顧問邱紹智合影。 中醫大附醫／提供

癌症長期爲國人十大死因之首，全球癌症患者中實體腫瘤超過九成，被視爲CAR-T細胞治療最難突破的領域。中國醫藥大學附設醫院（以下簡稱中醫大附醫）昨（10）日宣佈，攜手長聖生技成功研發全球首創「EXO 001靶向外泌體平臺」，可在體內編程T細胞，生成具多靶向辨識能力的奈米抗體CAR-T細胞，於多項實體癌動物實驗中展現顯著療效，甚至完全清除癌細胞，爲末期實體癌治療帶來全新策略。

中醫大附醫院長周德陽指出，現行CAR-T細胞治療無論自體或異體，皆需仰賴繁瑣且耗時的體外細胞製程，對病程進展快速的實體癌患者而言往往緩不濟急，且仍面臨免疫排斥、製造失敗與成本高昂等限制。EXO 001的核心設計，則是讓外泌體成爲「體內免疫訓練的載體」，爲現在臨牀試驗中CAR 001的進階版本。

治療時，外泌體自體外給藥進入體內循環後會經由脾臟等重要免疫器官，將奈米抗體CAR.BiTE基因遞送至T細胞，在體內完成免疫編程，訓練T細胞轉化爲多靶向CAR-T細胞，再進入實體腫瘤內部毒殺癌細胞及瓦解腫瘤微環境「在體內完成訓練、即時投入作戰」，同時兼具自體CAR-T的免疫相容性與異體CAR-T的隨取隨用特性。

中醫大附醫院長周德陽指出，EXO 001的核心設計是讓外泌體成爲「體內免疫訓練的載體」，是現今臨牀試驗中CAR 001的進階版。 中醫大附醫／提供

周德陽說明，研究團隊於大腸直腸癌、胰臟癌、惡性腦瘤與卵巢癌等多種實體腫瘤小鼠模型中證實，靜脈注射EXO 001可在體內生成CAR-T細胞，成功滲透腫瘤微環境，顯著抑制腫瘤生長，延長存活時間達2至3倍，部分動物更出現癌細胞完全消失、長期無復發的成果。同時，EXO 001採用外泌體做爲基因與藥物遞送載體，相較於病毒或合成材料，具更高生物相容性與安全性，不易產生抗藥抗體，有助於降低免疫相關風險。

長聖生技總經理黃文良表示，EXO 001具備推進臨牀與產業化的多項優勢，包括：

1.單一細胞來源、品質穩定：避免供體差異，有利於產品標準化與品質一致性控管。

2.可大量製備、符合國際規範：於全封閉、自動化製程中生產，符合美國FDA細胞製劑相關規範。

3.隨取隨用、縮短治療等待時間：不需依賴病人或捐贈者細胞的體外培養流程，有助於搶救病程進展快速的實體癌患者。

4.具成本優勢，有利普及應用：相較傳統自體CAR-T培養製程，顯著降低整體生產成本，提升臨牀可近性。

5.平臺型技術，具延伸潛力：除實體癌治療外，亦可搭載不同CAR基因、核酸或小分子藥物，具備多適應症發展彈性。

6.具長期抗癌免疫潛力，有助延長抗癌效果：動物實驗顯示，EXO 001可誘導產生具免疫記憶特性的CAR-T，抗癌效果更持久，有助建立長期抗癌免疫。

此研究成果已獲國際權威期刊《Advanced Science》於2026年1月接受刊登，並取得美國等多國專利，技術已完成技轉，正進行製程開發與臨牀試驗籌備，最快於明年初啓動臨牀試驗，應用於大腸直腸癌、胰臟癌、惡性腦瘤與卵巢癌等實體癌患者，爲末期癌症治療帶來新希望。